01

  基因治療與基因編輯治療，作為一種新型的生物技術(shù)，目前國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)、研發(fā)機(jī)構(gòu)、高校院所等都在做不斷的探索與應(yīng)用。

  藥融圈旗下藥融云數(shù)據(jù)(www.pharnexcloud.com)顯示，截止2022年2月底，全球已上市基因治療相關(guān)藥物共計(jì)37款(不含疫苗)。2015年以來(lái)，全球基因治療行業(yè)開(kāi)始高速發(fā)展。

  國(guó)內(nèi)布局基因治療與基因編輯企業(yè)呈井噴趨勢(shì);目前多家AAV(腺相關(guān)病毒)領(lǐng)域候選產(chǎn)品已經(jīng)申請(qǐng)或獲準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。如：

  1.紐福斯的NR082注射液。正在開(kāi)展ND4突變相關(guān)的萊伯遺傳性視神經(jīng)病變(LHON) 臨床試驗(yàn)。本品是一種重組腺相關(guān)病毒血清型2載體(rAAV2)的新型眼內(nèi)注射基因治療產(chǎn)品。

  2.信念醫(yī)藥的BBM-H901注射液。本品是一款預(yù)防血友病B(先天性凝血因子IX 缺乏癥)成年男性患者出血的AAV基因治療藥物。

  3.錦籃基因的多款產(chǎn)品，如GC101腺相關(guān)病毒注射液(SMA)、GC304腺相關(guān)病毒注射液(急性胰腺炎的遺傳性高甘油三酯血癥，LPLD)、GC301腺相關(guān)病毒注射液(龐貝氏病)。

  4.朗信生物的LX101注射液，本品是一款擬治療RPE65 雙等位基因突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜變性(IRD)AAV基因治療藥物。

  5.天澤云泰的VGB-R04注射液，擬用于先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B的AAV基因治療藥物。

  6.嘉因生物的EXG001-307注射液，擬用于治療1型脊髓性肌萎縮癥(SMA)。

  7.康弘藥業(yè)的KH631眼用注射液，本品是AAV為載體的基因治療藥物，擬用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(nAMD)。

  8.舒泰神的STSG-0002注射液，擬用于慢性乙肝治療(HBV)。

  02

  本文布局的企業(yè)僅供參考，圖片可收藏;排名不分先后，歡迎留言補(bǔ)充更新。(篇幅有限，基因治療里其他領(lǐng)域如mRNA/DNA/siRNA/XRNA/溶瘤病毒/細(xì)胞治療相關(guān)藥物開(kāi)發(fā)企業(yè)暫未一一文字介紹)

  ▲藥融圈制圖

  信念醫(yī)藥

  信念醫(yī)藥創(chuàng)立于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)。公司創(chuàng)始人為肖嘯教授，擁有超過(guò)35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)。公司首席執(zhí)行官為鄭靜博士。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的一款A(yù)AV基因治療藥物，旨在通過(guò)靜脈給藥將人凝血因子IX(Factor IX，F(xiàn)IX)基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長(zhǎng)期有效”的治療及預(yù)防出血效果;本品正在開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

  九天生物

  九天生物是一家創(chuàng)新基因及細(xì)胞治療公司，致力于研究、開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的基因和細(xì)胞療法。九天生物成立于2019年，自主研發(fā)建立了完整的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療技術(shù)平臺(tái)，擁有先進(jìn)的衣殼發(fā)現(xiàn)和病毒載體構(gòu)建技術(shù)、分析和工藝開(kāi)發(fā)實(shí)力、以及全球領(lǐng)先的臨床級(jí)AAV載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)能力。成立以來(lái)，九天生物組建了一支國(guó)際一流的科研、技術(shù)和管理團(tuán)隊(duì)，其研發(fā)管線(xiàn)擁有多個(gè)基因和細(xì)胞治療創(chuàng)新項(xiàng)目，覆蓋眼科、神經(jīng)、代謝和血液等多個(gè)疾病領(lǐng)域。通過(guò)戰(zhàn)略合作，九天生物將研發(fā)進(jìn)一步拓展至新的疾病領(lǐng)域，如心血管疾病等。九天生物總部位于中國(guó)，在上海和杭州建有基因和細(xì)胞治療研發(fā)及生產(chǎn)基地。

  芳拓生物

  芳拓Frontera研發(fā)團(tuán)隊(duì)采用專(zhuān)有的、優(yōu)化的載體構(gòu)建技術(shù)平臺(tái)，基于組織特異性、轉(zhuǎn)導(dǎo)效率、安全性和生產(chǎn)工藝的可擴(kuò)展性，篩選出最佳AAV衣殼，再通過(guò)衣殼和基因表達(dá)盒的結(jié)合，實(shí)現(xiàn)以相對(duì)低劑量的AAV載體達(dá)到足夠高水平的治療性目的基因表達(dá)，治療疾病。公司產(chǎn)品線(xiàn)覆蓋眼科、血液、遺傳代謝性疾病、神經(jīng)肌肉等多個(gè)疾病領(lǐng)域。方拓公司匯聚了全球基因治療領(lǐng)域的頂尖科學(xué)家、產(chǎn)業(yè)先驅(qū)及專(zhuān)家顧問(wèn)，公司管理團(tuán)隊(duì)產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗(yàn)豐富，團(tuán)隊(duì)已初具規(guī)模。

  珠海貝斯昂科

  貝斯生物在NK細(xì)胞領(lǐng)域和基因編輯領(lǐng)域擁有一系列自己的核心技術(shù)、專(zhuān)利和Know-how, 已經(jīng)建立了完備的NK細(xì)胞基因工程改造平臺(tái)，并且完成了概念驗(yàn)證。目前研發(fā)管線(xiàn)包括多個(gè)全球首創(chuàng)的First in Class通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，適應(yīng)癥包括肺癌、肝癌、腦膠質(zhì)瘤等多種實(shí)體腫瘤，以及血液腫瘤中的未被滿(mǎn)足的治療需求。

  凌意生物

  凌意生物成立于2021年2月，是一家擁有全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病動(dòng)物模型功能驗(yàn)證平臺(tái)的基因療法領(lǐng)軍公司，致力于源頭創(chuàng)新，聚焦代謝、CNS、眼科等遺傳性罕見(jiàn)病。公司擁有在基因療法、罕見(jiàn)病領(lǐng)域國(guó)際一流的發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)及產(chǎn)業(yè)化團(tuán)隊(duì)，并擁有全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病動(dòng)物模型制備與驗(yàn)證平臺(tái)，解決罕見(jiàn)病研發(fā)缺乏有效動(dòng)物模型的痛點(diǎn)。

  神濟(jì)昌華

  神濟(jì)昌華是一家從事創(chuàng)新藥物研發(fā)為主的生物科技公司。該公司的創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)均來(lái)自清華大學(xué)，重點(diǎn)布局ALS，主要聚焦肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)、腦卒中(Stoke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥(AD)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，尤其是神經(jīng)退行性疾病。

  錦籃基因

  錦籃基因?qū)Ｗ⒂诨蛑委熕幬飫?chuàng)新研發(fā)。公司團(tuán)隊(duì)以“推動(dòng)罕見(jiàn)病基因藥物從科研走向臨床和市場(chǎng)”為使命，從未被滿(mǎn)足的臨床需求出發(fā)，研制治愈罕見(jiàn)病的基因藥物，并擴(kuò)展到其它重大疾病領(lǐng)域，造福患者人群。錦籃基因即將開(kāi)展臨床試驗(yàn)的三款基因藥物均為AAV載體注射液，適應(yīng)癥分別是遺傳性高甘油三酯血癥、脊髓性肌萎縮癥以及龐貝氏病，在藥品注冊(cè)分類(lèi)上同均屬于治療用1類(lèi)生物制品。

  瑋美基因

  瑋美基因坐落于上海張江藥谷，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高新生物技術(shù)公司?，|美基因擁有國(guó)內(nèi)第一項(xiàng)自主命名的AAV載體，和多項(xiàng)發(fā)明專(zhuān)利，在眼科、耳科以及呼吸系統(tǒng)都有擁有自主產(chǎn)權(quán)的高效AAV，為基因治療在不同領(lǐng)域的疾病提供必要的遞送載體，引領(lǐng)生物醫(yī)藥高端領(lǐng)域，聚焦罕見(jiàn)病臨床需求，加速培育具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的創(chuàng)新藥品，形成較強(qiáng)競(jìng)爭(zhēng)力和較高附加值的現(xiàn)代生物制藥產(chǎn)品體系，并成長(zhǎng)為具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的卓越企業(yè)。從公司發(fā)展模式上，瑋美基因?qū)⒉捎谩捌脚_(tái)授權(quán)+產(chǎn)品開(kāi)發(fā)”的模式，除了進(jìn)行內(nèi)部開(kāi)發(fā)之外，還將該技術(shù)平臺(tái)許可國(guó)內(nèi)外領(lǐng)先的生物技術(shù)公司，技術(shù)許可可以幫助公司更好的聚焦于內(nèi)部產(chǎn)品線(xiàn)的開(kāi)發(fā)并增加收入。

  中吉智藥

  中吉智藥是一家集基因治療創(chuàng)新藥物的研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售為一體的生物制藥企業(yè)，在基因表達(dá)調(diào)控和基因治療領(lǐng)域擁有超過(guò)20年的深厚底蘊(yùn)，已布局多個(gè)罕見(jiàn)遺傳病基因治療項(xiàng)目。公司目前正在準(zhǔn)備及開(kāi)展RDEB基因治療IIT研究，以及β-地中海貧血基因治療的IIT研究。

  邦耀生物

  上海邦耀生物科技有限公司科學(xué)家團(tuán)隊(duì)在基因編輯工具開(kāi)發(fā)和基因治療地中海貧血領(lǐng)域，已經(jīng)持續(xù)取得一系列突破性進(jìn)展，利用基因編輯技術(shù)重新開(kāi)啟胎兒期的γ珠蛋白的表達(dá)，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成為治愈地貧患者的治療方案之一。

  上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時(shí)代全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開(kāi)發(fā)突破性療法，造福全人類(lèi)”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上海基因編輯與細(xì)胞治療研究中心”，過(guò)去5年已產(chǎn)生100多項(xiàng)專(zhuān)利成果，有5個(gè)項(xiàng)目在8所知名醫(yī)院開(kāi)展研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)，多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入IND申報(bào)階段。其中基因編輯治療β-地中海貧血癥、PD1敲除非病毒定點(diǎn)整合CAR-T、以及UCART等項(xiàng)目已經(jīng)取得優(yōu)異臨床效果，具有全球領(lǐng)先性，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學(xué)術(shù)期刊上發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)、造血干細(xì)胞平臺(tái)、非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺(tái)、通用型細(xì)胞平臺(tái)、增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)五大具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運(yùn)營(yíng)團(tuán)隊(duì)，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。

  嘉因生物

  杭州嘉因生物科技有限公司(簡(jiǎn)稱(chēng)“嘉因生物”)成立于2019年7月，位于中國(guó)杭州的省級(jí)醫(yī)藥港小鎮(zhèn)，是一家致力于面向全球市場(chǎng)提供安全有效基因療法的創(chuàng)新藥企。公司目前匯集了行業(yè)內(nèi)最優(yōu)秀的一批科學(xué)家，堅(jiān)持以創(chuàng)新為根本。在基因治療藥物設(shè)計(jì)、臨床前研究、CMC開(kāi)發(fā)、GMP生產(chǎn)、臨床試驗(yàn)、運(yùn)營(yíng)管理和BD等具備全方位的陣容。不僅在研發(fā)管線(xiàn)、技術(shù)平臺(tái)等方面具有差異化的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，在病毒生產(chǎn)工藝及大規(guī)模量產(chǎn)方面更是具備國(guó)際領(lǐng)先的水平。其可放大的、成本可控的平臺(tái)工藝及大規(guī)模生產(chǎn)能力可有效助力公司的多條產(chǎn)品線(xiàn)迅速推進(jìn)至臨床乃至上市。公司的愿景是為全人類(lèi)提供劃時(shí)代的一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治療藥物。治療1型脊髓型肌萎縮( 1型 SMA )的基因治療藥物EXG001-307注射液在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院開(kāi)展的臨床研究完成首例受試者給藥，迄今為止其安全性及耐藥性均表現(xiàn)良好，接受治療的患兒在臨床醫(yī)護(hù)人員的精心治療與護(hù)理下，已順利出院。預(yù)計(jì)將很快申請(qǐng)正式IND。

  星眸生物

  星眸生物位于安徽省合肥市，是中國(guó)科大先研院孵化企業(yè)，公司聚焦眼科疾病的基因治療藥物開(kāi)發(fā)和基因編輯技術(shù)研發(fā)、服務(wù)，致力于實(shí)現(xiàn)中國(guó)人自主可用的眼科基因治療藥物，讓中國(guó)人看得更久，看得更好。星眸創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)為中科院和中科大的教授博士，擁有多年深耕眼科、基因編輯、基因治療的研發(fā)、管理經(jīng)驗(yàn);公司先立足于合肥，再輻射江浙滬，充分利用現(xiàn)有中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院和中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)校醫(yī)院眼科的臨床資源。

  克睿基因

  克?；蛴?016年成立于蘇州，是一家致力于用基因編輯、病毒遞送、大分子改造等先進(jìn)技術(shù)，以開(kāi)發(fā)基因和細(xì)胞治療藥物的生物制藥技術(shù)公司。克?；虿捎枚喾N先進(jìn)技術(shù)優(yōu)勢(shì)整合的創(chuàng)新能力，開(kāi)發(fā)針對(duì)遺傳病和腫瘤等疾病的基因細(xì)胞治療藥物，為未滿(mǎn)足治療需求的病人提供醫(yī)療幫助?？祟；蛟趧?chuàng)新研發(fā)的同時(shí)，積極推進(jìn)科學(xué)技術(shù)國(guó)際化。目前已與勃林格殷格翰(BI)達(dá)成針對(duì)治療肝臟疾病的遞送載體開(kāi)發(fā)合作。

  朗信生物

  朗信生物科技有限公司(Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd)是一家致力于基因治療創(chuàng)新藥研發(fā)制造及商業(yè)化的全球化企業(yè)。公司總部位于上海，公司核心團(tuán)隊(duì)有來(lái)自全球知名大學(xué)及實(shí)驗(yàn)室的科學(xué)家及專(zhuān)業(yè)人士、及生物醫(yī)藥公司高級(jí)管理人員。與國(guó)內(nèi)知名醫(yī)院的臨床醫(yī)學(xué)科學(xué)家密切合作，公司目前關(guān)注在遺傳性疾病的基因治療領(lǐng)域(眼科、罕見(jiàn)病、單基因遺傳疾病)，已有多個(gè)管線(xiàn)產(chǎn)品研發(fā)及工業(yè)化技術(shù)開(kāi)發(fā)基礎(chǔ)。蘇州作為中試和生產(chǎn)基地，將進(jìn)行本領(lǐng)域藥物生產(chǎn)，最終推動(dòng)藥物臨床應(yīng)用，造?；颊摺Ｄ壳暗谝粋€(gè)產(chǎn)品已經(jīng)正式開(kāi)展臨床。

  輝大基因

  輝大基因成立于在2018年，致力于通過(guò)創(chuàng)新的CRISPR基因編輯技術(shù)研發(fā)單基因罕見(jiàn)疾病和威脅人類(lèi)健康的慢性病的基因替代和基因編輯等基因治療藥物。目前輝大基因擁有三大研發(fā)平臺(tái)：基因編輯平臺(tái)、遞送載體平臺(tái)、動(dòng)物模型平臺(tái)。

  鼐濟(jì)醫(yī)藥

  鼐濟(jì)醫(yī)藥是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高新技術(shù)企業(yè)，成立之初已完成近億元融資，致力于通過(guò)國(guó)際前沿的基因治療技術(shù)，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法。擁有一支具備豐富的基因治療和細(xì)胞治療研發(fā)經(jīng)驗(yàn)的專(zhuān)業(yè)管理團(tuán)隊(duì)，團(tuán)隊(duì)在基因治療技術(shù)、藥物開(kāi)發(fā)與生產(chǎn)、臨床研究以及注冊(cè)申報(bào)等各個(gè)重要環(huán)節(jié)均擁有豐富經(jīng)驗(yàn)。

  銳正基因

  銳正基因成立于2021年7月，主要聚焦于細(xì)胞內(nèi)包括細(xì)胞核內(nèi)靶點(diǎn)，基于新一代安全、高效、靶向性?xún)?yōu)異的基因編輯、RNA編輯和遞送技術(shù)，行業(yè)領(lǐng)先算法的脫靶效應(yīng)分析手段，以及經(jīng)過(guò)行業(yè)驗(yàn)證的CMC工藝開(kāi)發(fā)、GMP生產(chǎn)和商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)和能力，致力于為全球患者提供能夠治療嚴(yán)重甚至危及生命的先天性遺傳疾病和后天獲得性疾病的創(chuàng)新藥物和治療方案。

  金唯科

  金唯科是一家致力于眼科疾病、神經(jīng)肌肉疾病、遺傳代謝疾病等的AAV基因治療新藥研發(fā)公司。團(tuán)隊(duì)方面，金唯科生物的核心管理層均來(lái)自國(guó)內(nèi)知名藥企、科研機(jī)構(gòu)、高校，既有深耕于研究領(lǐng)域的科學(xué)家，又有產(chǎn)業(yè)界與商業(yè)界的精英。核心技術(shù)團(tuán)隊(duì)技術(shù)背景涉及產(chǎn)品開(kāi)發(fā)上游技術(shù)、中試工藝研究、質(zhì)量研究和GMP生產(chǎn)，賦予金唯科從產(chǎn)品設(shè)計(jì)和開(kāi)發(fā)、工藝和制劑開(kāi)發(fā)以及質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)研究等一體化的研發(fā)水平。金唯科創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)魏于全教授，中科院院士，曾任四川大學(xué)副校長(zhǎng)，現(xiàn)任華西醫(yī)院臨床腫瘤中心主任與生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任。

  埃微路新

  成都埃微路新生物技術(shù)有限公司成立于2020年5月，主要的目的是采用定向進(jìn)化技術(shù)來(lái)改造AAV以提高其在臨床試驗(yàn)中對(duì)不同組織器官的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率，并能夠避免在運(yùn)送基因的過(guò)程中被人體中和抗體中和。因此這將是一個(gè)具有巨大商業(yè)潛力的基因治療載體平臺(tái)，依據(jù)主要采用的技術(shù)命名為AAVolution(AAV+evolution)，即AAV載體的定向進(jìn)化。與此同時(shí)，結(jié)合研發(fā)團(tuán)隊(duì)自身的背景和現(xiàn)在A(yíng)AV的市場(chǎng)應(yīng)用，將主要關(guān)注的基因治療靶向的疾病前期設(shè)定為心臟和視網(wǎng)膜相關(guān)疾病。

  中因科技

  北京中因科技是一家專(zhuān)業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預(yù)防和基因治療藥物研發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，也是國(guó)內(nèi)率先進(jìn)行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺(tái)、生育預(yù)防對(duì)接平臺(tái)以及基因治療藥物研發(fā)平臺(tái)，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)基因檢測(cè)、生育預(yù)防和基因治療的全程“一站式”服務(wù)。重組人CYP4V2基因腺相關(guān)病毒注射液(ZVS101e注射液)在準(zhǔn)備臨床階段。

  華毅樂(lè)健

  基因治療是正在快速發(fā)展的顛覆性技術(shù)，滿(mǎn)足未被滿(mǎn)足的臨床需求，它將顛覆傳統(tǒng)的制藥模式和用藥概念，實(shí)現(xiàn)一次給藥且藥效持續(xù)長(zhǎng)久。華毅樂(lè)健目前已開(kāi)發(fā)多條基因治療研發(fā)管線(xiàn)。該公司由首都醫(yī)科大學(xué)校長(zhǎng)，饒毅創(chuàng)立;COO為吳鳳嵐博士。此前已經(jīng)開(kāi)展研究者發(fā)起臨床試驗(yàn)(IIT)。

  紐福斯生物

  紐福斯成立于2016年，是李斌教授團(tuán)隊(duì)于華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院自2008年起十幾年來(lái)對(duì)眼科基因治療技術(shù)探索和積累的成果。作為一名眼科醫(yī)生和視網(wǎng)膜疾病專(zhuān)家，李教授帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)成功完成了從實(shí)驗(yàn)室到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化研究，通過(guò)一系列國(guó)內(nèi)和國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)證實(shí)了腺相關(guān)病毒 (AAV) 載體技術(shù)在眼科基因治療應(yīng)用價(jià)值。公司首個(gè)候選藥物NFS-01旨在治療萊伯氏遺傳性視神經(jīng)病變 (LHON) 。該疾病是一種可導(dǎo)致嚴(yán)重視力損傷的退行性疾病，迄今為止尚無(wú)有效的治療方法。

  因諾惟康

  北京因諾惟康醫(yī)藥科技有限公司(Innovec Biotherapeutics)是一家從事基因治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的公司，成立于2020年8月，位于北京生命科學(xué)園，公司創(chuàng)始人為多位留美歸國(guó)的生物醫(yī)藥專(zhuān)業(yè)的博士，有著豐富的病毒學(xué)、基因治療研發(fā)和生產(chǎn)、臨床醫(yī)學(xué)等方面的經(jīng)驗(yàn)。公司于2021年6月完成數(shù)千萬(wàn)天使輪融資。因諾惟康目前有諸多基因治療的產(chǎn)品管線(xiàn)儲(chǔ)備，大部分集中于眼科和神經(jīng)科領(lǐng)域，公司生物醫(yī)藥技術(shù)包括新型病毒載體的設(shè)計(jì)和開(kāi)發(fā)、基因編輯藥物開(kāi)發(fā)，臨床級(jí)病毒載體的生產(chǎn)和應(yīng)用，研究遺傳疾病的自然發(fā)生過(guò)程、特征及突變基因，建立遺傳疾病相關(guān)的動(dòng)物模型。公司主要項(xiàng)目處于臨床前的研究階段。

  南京貝思奧

  南京貝思奧生物科技有限公司成立于2020年，公司致力于研發(fā)基于重組病毒載體和非病毒載體的基因治療藥物。主要通過(guò)基因重組治療眼科疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、惡性腫瘤、罕見(jiàn)病等疾病。公司致力于打造中國(guó)基因治療技術(shù)研發(fā)創(chuàng)新基地。公司創(chuàng)始人均來(lái)自于世界500強(qiáng)生物制藥企業(yè)，擁有豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)和管理經(jīng)驗(yàn)，技術(shù)研發(fā)團(tuán)隊(duì)由美國(guó)Roche-Spark公司歸來(lái)的科學(xué)家羅光佐教授領(lǐng)銜。公司已成立獨(dú)立且完善的技術(shù)團(tuán)隊(duì)和研發(fā)實(shí)驗(yàn)室，具備完整的研發(fā)、CMC、臨床研究體系，具有豐富的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)。公司已掌握世界上最先進(jìn)的、臨床I-III期及商業(yè)化基因治療藥物的生產(chǎn)工藝和技術(shù)，已通過(guò)實(shí)驗(yàn)室認(rèn)證，并有多項(xiàng)專(zhuān)利申請(qǐng)。

  和度生物

  和度生物醫(yī)藥(上海)有限公司致力于從事細(xì)菌基因治療新藥研發(fā)。以腸道細(xì)菌作為載體傳遞基因藥物治療疾病是一個(gè)全新的藥物開(kāi)發(fā)方向，是合成生物學(xué)轉(zhuǎn)向生物醫(yī)藥研究的新興領(lǐng)域。

  鼎新基因

  上海鼎新基因科技有限公司由生物制藥領(lǐng)域資深管理團(tuán)隊(duì)和科學(xué)家團(tuán)隊(duì)聯(lián)合創(chuàng)立，創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)均有15+年生物醫(yī)藥及基因治療相關(guān)研究經(jīng)驗(yàn)。作為一家以基因治療藥物研發(fā)為核心的生物醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)，致力于打造國(guó)際一流的基因治療研發(fā)平臺(tái)，并不斷開(kāi)發(fā)First-in-class及Best-in-class基因治療藥物。開(kāi)展的“AAV基因治療技術(shù)平臺(tái)搭建”項(xiàng)目，旨在解決AAV基因治療早期研發(fā)難題和工業(yè)制造瓶頸，建立國(guó)際領(lǐng)先的基因治療研發(fā)平臺(tái)。平臺(tái)具備高效穩(wěn)定的質(zhì)粒制備、AAV載體懸浮培養(yǎng)、RNA修飾、下游純化和非病毒遞送技術(shù)開(kāi)發(fā)平臺(tái)?；贏(yíng)AV載體的基因治療、mRNA疫苗、siRNA基因沉默等技術(shù)，布局眼科、耳科、心血管、腫瘤、 CNS等領(lǐng)域罕見(jiàn)病和慢病治療，為患者提供創(chuàng)新基因治療機(jī)會(huì)，以終身獲益甚至治愈為目標(biāo)。

  諾思蘭德

  北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司是一家專(zhuān)業(yè)從事基因治療藥物、重組蛋白質(zhì)類(lèi)藥物和眼科用藥物研發(fā)、生產(chǎn)及銷(xiāo)售的創(chuàng)新型生物制藥企業(yè)。公司成立于2004年6月，2021年11月在北京證券交易所首批上市，股票代碼430047。公司是國(guó)家火炬計(jì)劃重點(diǎn)高新技術(shù)企業(yè)、北京科技研究開(kāi)發(fā)機(jī)構(gòu)、北京市裸質(zhì)?；蛑委熕幬锕こ碳夹g(shù)研究中心、北京市國(guó)際科技合作基地、北京市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)G20創(chuàng)新引領(lǐng)企業(yè)、北京市“專(zhuān)精特新”中小企業(yè)。公司擁有一支高素質(zhì)研發(fā)及管理團(tuán)隊(duì)，在臨床前研究、臨床研究、生產(chǎn)與質(zhì)量管理、藥廠(chǎng)建設(shè)、藥品經(jīng)營(yíng)等方面積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)。公司建立了基因載體構(gòu)建、工程菌構(gòu)建、微生物表達(dá)、哺乳動(dòng)物細(xì)胞表達(dá)、生物制劑生產(chǎn)工藝及其規(guī)?；a(chǎn)技術(shù)以及滴眼劑藥物開(kāi)發(fā)等核心技術(shù)平臺(tái)，為持續(xù)開(kāi)發(fā)項(xiàng)目提供了保障。公司堅(jiān)持以臨床需求為導(dǎo)向，依托自主核心技術(shù)平臺(tái)，主要致力于心血管疾病、代謝性疾病、罕見(jiàn)病和眼科疾病等領(lǐng)域生物工程新藥的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。

  安龍生物

  安龍生物是一家以基因診斷為基礎(chǔ)的新藥研發(fā)企業(yè)，應(yīng)用免疫治療、細(xì)胞治療、基因治療和基因編輯等新一代技術(shù)將實(shí)現(xiàn)一批疾病的治愈和預(yù)防。

  諾潔貝生物

  諾潔貝成立于2020年3月，由基因治療領(lǐng)域資深的科學(xué)家、企業(yè)家聯(lián)合創(chuàng)立，致力成為具有國(guó)際影響力的全球領(lǐng)先的基因治療公司。該公司在基因治療項(xiàng)目的早期開(kāi)發(fā)，病毒載體大規(guī)模制備和生產(chǎn)工藝，質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)、國(guó)際多中心臨床研究以及基因治療產(chǎn)品的上市申請(qǐng)方面具有全產(chǎn)業(yè)鏈上的成功經(jīng)驗(yàn)。

  博雅輯因

  博雅輯因是一家以基因組編輯技術(shù)為基礎(chǔ)，針對(duì)多種疾病加速藥物研究并開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)?？茖W(xué)創(chuàng)始人為魏文勝教授，北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授、北京大學(xué)生物醫(yī)學(xué)前沿創(chuàng)新中心(BIOPIC)、北京未來(lái)基因診斷高精尖創(chuàng)新中心(ICG)及北大-清華生命科學(xué)聯(lián)合中心(CLS)研究員，北京大學(xué)基因組編輯研究中心主任、科技部創(chuàng)新人才推進(jìn)計(jì)劃科技創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)人才，中國(guó)藥品注冊(cè)審評(píng)專(zhuān)家咨詢(xún)委員會(huì)委員;擁有北京大學(xué)生物化學(xué)專(zhuān)業(yè)學(xué)士學(xué)位、密歇根州立大學(xué)遺傳學(xué)博士學(xué)位，并于斯坦福大學(xué)完成博士后研究。

  瑞風(fēng)生物

  瑞風(fēng)生物是中國(guó)領(lǐng)先的基因藥物創(chuàng)新企業(yè)，以基因編輯技術(shù)為核心驅(qū)動(dòng)，致力于革新性藥物的誕生。團(tuán)隊(duì)成員既包括了國(guó)際知名基因編輯領(lǐng)域科學(xué)家和具有國(guó)外頂尖臨床研究機(jī)構(gòu)科研經(jīng)歷的歸國(guó)學(xué)者，也包括了基因行業(yè)具有成功創(chuàng)業(yè)經(jīng)驗(yàn)的創(chuàng)業(yè)者和跨國(guó)藥企的資深管理者，是國(guó)際上最早應(yīng)用基因編輯探索遺傳疾病治療的團(tuán)隊(duì)之一，并持續(xù)在血液科、眼科等疾病方向積累了開(kāi)創(chuàng)性成果，在包括基因編輯工具創(chuàng)新、成藥策略分析、新型動(dòng)物模型構(gòu)建、多層次藥效和安全性評(píng)估等層面具備了高水平的技術(shù)積累，擁有體內(nèi)和體外兩大創(chuàng)新藥物方向。瑞風(fēng)生物的使命是基于革新性的基因編輯技術(shù)，為嚴(yán)重疾病患者提供可及性和治愈性藥物。目前在遺傳病、復(fù)雜疾病和腫瘤領(lǐng)域等皆有管線(xiàn)布局。研究者發(fā)起臨床試驗(yàn)取得不錯(cuò)進(jìn)展。

  領(lǐng)諾(上海)醫(yī)藥科技有限公司

  領(lǐng)諾醫(yī)藥位于上海張江藥谷，IN-2004(AAV基因治療，眼科)/LIN-2004(AAV基因治療，半乳糖腦苷脂酶 Galactocerebrosidase /GALC))為領(lǐng)諾醫(yī)藥的兩款正在開(kāi)發(fā)中的候選產(chǎn)品。

  至善唯新

  至善唯新成立于2018年，是一家專(zhuān)注rAAV基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)的基因治療企業(yè)，治療領(lǐng)域涵蓋血液疾病、罕見(jiàn)病等。公司擁有國(guó)內(nèi)rAAV基因藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)先的技術(shù)團(tuán)隊(duì)，創(chuàng)始人擁有多項(xiàng)專(zhuān)利技術(shù)，在高效基因表達(dá)發(fā)現(xiàn)、rAAV基因藥物的包裝和規(guī)模化生產(chǎn)多項(xiàng)核心技術(shù)上走在世界的前沿，并獲得了自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。公司已經(jīng)開(kāi)展研究者發(fā)起臨床。

  北京步楊基因

  創(chuàng)始人為王剛博士，中國(guó)疾控中心病原生物學(xué)博士，瑞典隆德大學(xué)博士后，主要從事腺相關(guān)病毒載體(AAV)及其應(yīng)用研究。曾任中國(guó)疾控中心病毒病所助理研究員，從事病毒性傳染病預(yù)防控制，2018-2019 年派往西非塞拉利昂，任中塞友好生物安全實(shí)驗(yàn)室主任。2014-2016 年于隆德大學(xué)生物醫(yī)學(xué)中心工作，建立了基于理性設(shè)計(jì)的條形碼 AAV 定向進(jìn)化(BRAVE)技術(shù)。2021 年 7 月創(chuàng)立北京步楊基因科技有限公司，專(zhuān)注于新一代 AAV 衣殼的研發(fā)。近 5 年，在 PNAS、Neuron 和RNA 等雜志發(fā)表多篇論文。曾承擔(dān)或參與國(guó)家重大專(zhuān)項(xiàng)和國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃等多項(xiàng)課題。從事以腺相關(guān)病毒為載體的基因治療研究十 余年，在 AAV 衣殼改造及其應(yīng)用研究領(lǐng)域具有豐富的經(jīng)驗(yàn)。

  目鏡生物

  上海目鏡生物醫(yī)藥科技有限公司是一家專(zhuān)注于基因工程化定向進(jìn)化技術(shù)開(kāi)發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的創(chuàng)新公司。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，公司致力于為全球眼科疾病患者帶來(lái)光明。目鏡生物創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)有著超20年的基因治療技術(shù)研究經(jīng)驗(yàn)，建立了先進(jìn)獨(dú)特的shuffling mediated AI re-targeting (SMART)AAV外殼篩選平臺(tái)，利用AAV衣殼定向進(jìn)化和DNA shuffling技術(shù)，通過(guò)人工智能機(jī)器學(xué)習(xí)和動(dòng)物體內(nèi)篩選的方式，開(kāi)發(fā)出系列的具有高組織特異性、高滲透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫(kù)，利用這些新型衣殼提高AAV在視網(wǎng)膜的滲透能力，將基因藥物更高效的遞送至特定細(xì)胞和減少全身毒副作用的目的，提高AAV介導(dǎo)的基因藥的安全性，從而惠及全球眼病患者。此外，目鏡生物已有AMD基因治療的候選藥物。

  瀕湖生物

  瀕湖生物致力于打造“1+3+X”體系來(lái)實(shí)現(xiàn)其“造福人類(lèi)健康”的企業(yè)愿景。據(jù)介紹，“1”為打造一家具有全球影響力的創(chuàng)新生物技術(shù)公司;“3”為搭建三個(gè)國(guó)際一流的擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，包括靶向修飾技術(shù)研發(fā)平臺(tái)、遞送技術(shù)研發(fā)平臺(tái)和靶向修飾藥物生產(chǎn)平臺(tái);“X”為構(gòu)建多個(gè)核心產(chǎn)品的管線(xiàn)組合，開(kāi)發(fā)攻克腫瘤、自身免疫性疾病、遺傳疾病等領(lǐng)域的細(xì)胞基因治療產(chǎn)品。

  正序生物

  正序生物是一家運(yùn)用新型基因編輯技術(shù)-堿基編輯治療人類(lèi)疾病的高科技生物醫(yī)藥企業(yè)，專(zhuān)注于生物科技創(chuàng)新和開(kāi)發(fā)突破性療法，造福人類(lèi)健康。正序生物依托來(lái)自上海科技大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院和武漢大學(xué)的創(chuàng)始人科研團(tuán)隊(duì)研究進(jìn)展，匯集國(guó)內(nèi)外頂尖大學(xué)、研究機(jī)構(gòu)的科學(xué)研究型人才以及在國(guó)內(nèi)外知名藥企擁有多年從業(yè)經(jīng)驗(yàn)的專(zhuān)業(yè)團(tuán)隊(duì)，致力于打造國(guó)內(nèi)頂尖、國(guó)際一流的基因編輯治療平臺(tái)，為解除遺傳性疾病/罕見(jiàn)病患者的病痛以及人類(lèi)健康事業(yè)而奮斗。

  堯唐生物

  堯唐生物通過(guò)持續(xù)開(kāi)發(fā)和優(yōu)化CRISPR-Cas、堿基編輯和其他新一代基因編輯工具，以及對(duì)新一代mRNA生產(chǎn)平臺(tái)和脂質(zhì)納米載體(LNP)組裝工藝的創(chuàng)新型改進(jìn)，開(kāi)發(fā)針對(duì)遺傳性疾病和心血管疾病的體內(nèi)基因編輯藥物。創(chuàng)立僅半年時(shí)間，堯唐生物團(tuán)隊(duì)已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了多種動(dòng)物模型上的體內(nèi)驗(yàn)證。在小鼠體內(nèi)肝臟組織中，編輯效率達(dá)到80%以上，接近該組織的編輯效率上限;在非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物(NHP，non-human primates)實(shí)驗(yàn)中，肝臟組織編輯效率達(dá)到了與全球頭部企業(yè)相當(dāng)?shù)乃?，一針注射即可達(dá)到靶基因的60%~70%的敲低;并且，堯唐生物已經(jīng)使用自有基因編輯工具挖掘平臺(tái)篩選到了可獲得國(guó)際專(zhuān)利的新型編輯工具。

  科金生物

  無(wú)錫科金生物科技有限公司成立于2022年1月，總部位于江蘇無(wú)錫，在深圳、上海、西班牙和美國(guó)均有分支機(jī)構(gòu)。公司是一家專(zhuān)注于用基因編輯技術(shù)與細(xì)胞療法治療罕見(jiàn)病以及抗癌新藥研發(fā)及生產(chǎn)的創(chuàng)新型公司。公司擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的諾獎(jiǎng)級(jí)精準(zhǔn)治療基因編輯技術(shù)平臺(tái)CRISPR 2.0，結(jié)合新型AAV(腺相關(guān)病毒載體)遞送系統(tǒng)，基因編輯效率可達(dá)70%，可實(shí)現(xiàn)小片段乃至完整基因的精準(zhǔn)高效插入整合到基因組，并采用ex vivo的細(xì)胞編輯手段，巧妙的規(guī)避CRISPR脫靶風(fēng)險(xiǎn)以及AAV進(jìn)入體內(nèi)的各種免疫以及致癌風(fēng)險(xiǎn)。該項(xiàng)技術(shù)是CRISPR基因編輯領(lǐng)域的重大突破，公司已掌握符合工業(yè)化標(biāo)準(zhǔn)CMC流程，目前幾個(gè)項(xiàng)目同時(shí)在中國(guó)及歐洲穩(wěn)步推進(jìn)中。

  紐倫捷生物

  紐倫捷成立于2021年12月，是一家旨在利用其具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)和遺傳替代技術(shù)開(kāi)發(fā)新型基因治療藥物的生物科技公司。公司由一群緊密聯(lián)系的神經(jīng)生物學(xué)家、眼科專(zhuān)家、基因治療專(zhuān)家和生物制藥行業(yè)的資深人士共同創(chuàng)立，致力于將新興的細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)轉(zhuǎn)化為針對(duì)未被滿(mǎn)足臨床需求的解決方案。目前，圍繞細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)，紐倫捷生物已搭建了包括轉(zhuǎn)分化因子篩選、病毒及非病毒載體設(shè)計(jì)、體內(nèi)外藥效學(xué)方法開(kāi)發(fā)等關(guān)鍵技術(shù)的新型基因治療藥物研發(fā)平臺(tái)，并已經(jīng)申請(qǐng)了多項(xiàng)關(guān)鍵專(zhuān)利。公司產(chǎn)品管線(xiàn)聚焦于神經(jīng)系統(tǒng)疾病，重點(diǎn)面向致盲性眼病以及難以治療的神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤開(kāi)發(fā)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)基因治療藥物。

  本導(dǎo)基因

  蔡宇伽博士，基因治療載體技術(shù)專(zhuān)家，長(zhǎng)期從事基因治療病毒載體、基因編輯遞送技術(shù)的研發(fā)以及基因治療載體與機(jī)體免疫系統(tǒng)互作的研究，致力于新技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。

  開(kāi)發(fā)了慢病毒蛋白轉(zhuǎn)導(dǎo)以及mRNA轉(zhuǎn)導(dǎo)的PCT國(guó)際專(zhuān)利技術(shù)。研究論文發(fā)表在Nature Biotechnology, Nature Biomedical Engineering, Nature Immunology等高水平期刊。獲上海市浦江人才計(jì)劃支持。上海市衛(wèi)健委重大疾病治療項(xiàng)目子課題負(fù)責(zé)人。2018年，創(chuàng)立本導(dǎo)基因技術(shù)有限公司。領(lǐng)導(dǎo)了世界首個(gè)基于mRNA遞送系統(tǒng)的體內(nèi)基因編輯治療的臨床研究。

  吉?jiǎng)P基因

  從設(shè)立至今，一直利用RNAi等技術(shù)，開(kāi)展藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務(wù)。公司業(yè)務(wù)覆蓋靶標(biāo)篩選及驗(yàn)證、抗體藥物及基因治療/細(xì)胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開(kāi)發(fā)流程中的源頭創(chuàng)新階段。目前公司通過(guò)自主創(chuàng)新研究已主要開(kāi)發(fā)了10多個(gè)進(jìn)入IND研究階段的新藥研發(fā)項(xiàng)目，其中7個(gè)已許可或轉(zhuǎn)讓(其中1個(gè)項(xiàng)目為部分許可，公司仍在對(duì)該項(xiàng)目繼續(xù)開(kāi)發(fā))。

  新芽基因

  成立于2020年7月，由何春艷博士和常興博士聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類(lèi)產(chǎn)品研制開(kāi)發(fā)、商務(wù)拓展、投資孵化經(jīng)驗(yàn)。常興博士任職于西湖大學(xué)，是中國(guó)最早進(jìn)行堿基編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)及應(yīng)用研究的學(xué)者之一，特別是在利用堿基編輯技術(shù)治療肌肉相關(guān)疾病領(lǐng)域，如DMD。

  合生基因

  其基于國(guó)內(nèi)原創(chuàng)的合成生物技術(shù)開(kāi)發(fā)的首款基因治療產(chǎn)品 SynOV1.1 目前正在開(kāi)展臨床試驗(yàn)，用于治療包括中晚期肝癌在內(nèi)的甲胎蛋白(AFP)陽(yáng)性實(shí)體瘤。

  賽斯?fàn)柷嫔?

  賽斯?fàn)柷嫔锛夹g(shù)(上海)有限公司是浙江華海藥業(yè)股份有限公司的全資創(chuàng)新子公司。在上海張江高科技園區(qū)注冊(cè)成立。公司成立的宗旨是致力于研發(fā)治療基因病和腫瘤的創(chuàng)新基因和免疫療法。公司的高層人員是國(guó)外公司及科研機(jī)構(gòu)工作多年的“海歸”人士，具有扎實(shí)的科研背景和廣闊的視野，能夠準(zhǔn)確把握生物醫(yī)藥的發(fā)展方向并與我國(guó)的具體國(guó)情相結(jié)合從而制訂公司的發(fā)展方向和項(xiàng)目研發(fā)計(jì)劃。目前公司的主要研發(fā)方向在抗腫瘤和基因病治療領(lǐng)域。

  星奧拓維

  蘇州星奧拓維生物技術(shù)有限公司(Otovia Therapeutics)星奧拓維于2022年1月由復(fù)健新藥基金孵化設(shè)立，是一家專(zhuān)注于內(nèi)耳聽(tīng)力損傷等相關(guān)疾病的創(chuàng)新藥生物技術(shù)公司，以國(guó)際領(lǐng)先的雙AAV基因遞送、基因編輯和類(lèi)器官三大平臺(tái)，針對(duì)感音神經(jīng)性耳聾，開(kāi)發(fā)基因遞送、基因編輯和內(nèi)耳毛細(xì)胞再生藥物。

  天澤云泰

  目前公司建立了廣泛的基于基因替代、基因調(diào)節(jié)和基因編輯策略的基因治療產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)，用于治療視力障礙、代謝性疾病、血液病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病。團(tuán)隊(duì)已經(jīng)完成了兩個(gè)前沿項(xiàng)目的體內(nèi)概念驗(yàn)證研究，有望為兩種具有嚴(yán)重未滿(mǎn)足的臨床需求的罕見(jiàn)遺傳性疾病開(kāi)發(fā)first-in-class的基因替代療法。

  啟函生物

  近些年來(lái)，細(xì)胞治療正在迅速成為對(duì)抗癌癥和其他嚴(yán)重疾病的重要武器，但目前細(xì)胞療法還存在很大的技術(shù)優(yōu)化空間：自體細(xì)胞治療或定制化細(xì)胞療法在一定程度上避免了免疫排斥問(wèn)題，但其居高不下的治療成本費(fèi)用令很多患者望而卻步。而大部分異體細(xì)胞治療又因?yàn)榇嬖谂懦夥磻?yīng)，需要患者長(zhǎng)時(shí)間服用免疫抑制藥物以避免細(xì)胞受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊和排斥。為了解決這些治療瓶頸，啟函生物科研團(tuán)隊(duì)基于其在移植免疫學(xué)領(lǐng)域深厚的專(zhuān)業(yè)知識(shí)，并利用高通量的多基因編輯技術(shù)來(lái)開(kāi)發(fā)具有免疫兼容性的人體干細(xì)胞，使其在宿主里不會(huì)受到攻擊。這將為世界上千千萬(wàn)萬(wàn)的患者及其家屬帶來(lái)新的生命希望。2020年，啟函生物開(kāi)始深度發(fā)力在細(xì)胞治療產(chǎn)品方面的研發(fā)。通過(guò)運(yùn)用科研團(tuán)隊(duì)在異種器官移植動(dòng)物模型中積累的豐富經(jīng)驗(yàn)，啟函生物能夠快速找到人體細(xì)胞中會(huì)影響免疫排斥反應(yīng)的基因，并通過(guò)編輯這些基因，提高細(xì)胞的免疫兼容性，實(shí)現(xiàn)低風(fēng)險(xiǎn)、甚至無(wú)風(fēng)險(xiǎn)的同種異體細(xì)胞治療。

  躍賽生物

  上海躍賽生物科技有限公司(躍賽生物)創(chuàng)立于2021年，是一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)新一代基于人多能干細(xì)胞技術(shù)的細(xì)胞治療藥物的企業(yè)，利用其擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的人多能干細(xì)胞制備、培養(yǎng)、分化和基因編輯技術(shù)平臺(tái)，致力于干細(xì)胞治療領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，研發(fā)管線(xiàn)覆蓋神經(jīng)退行性疾病，罕見(jiàn)病及腫瘤等。躍賽生物在細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面有著扎實(shí)的積累，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)的細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面達(dá)到國(guó)際一流水平，擁有多項(xiàng)專(zhuān)利。

  上海渤因生物

  2020年4月，渤因生物在上海張江成立;半年內(nèi)完成數(shù)千萬(wàn)融資。據(jù)悉，目前正在籌備肝臟遞送領(lǐng)域的新一代非病毒載體基因治療產(chǎn)品。

  北京可瑞生物科技有限公司

  可瑞生物由多位北大校友和留學(xué)歸國(guó)人員共同創(chuàng)立，致力于抗腫瘤免疫治療技術(shù)的研發(fā)、基因編輯產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和服務(wù)，以及遺傳疾病基因治療的探索。

  科銳邁德生物

  蘇州科銳邁德生物醫(yī)藥科技有限公司專(zhuān)注于新一代環(huán)狀mRNA核酸藥物研發(fā)，公司已經(jīng)申請(qǐng)20余項(xiàng)mRNA領(lǐng)域核心平臺(tái)技術(shù)發(fā)明專(zhuān)利。建成環(huán)狀mRNA技術(shù)平臺(tái)，LNP核酸遞送系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)了LNP核酸藥物的中試生產(chǎn)。自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的環(huán)狀mRNA技術(shù)填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)空白?？其J邁德研發(fā)管線(xiàn)涵蓋傳染病疫苗、腫瘤免疫、蛋白替代/基因治療、細(xì)胞治療等領(lǐng)域，正在積極推進(jìn)環(huán)狀mRNA藥物申報(bào)工作。

  神拓生物

  神拓是國(guó)內(nèi)首家可同時(shí)利用重組假型(pseudotyping)Lentivirus、AAV病毒載體技術(shù)治療呼吸道疾病的基因治療的公司。該公司由牛津大學(xué)、劍橋大學(xué)、倫敦大學(xué)學(xué)院基因治療頂尖研發(fā)人員及顧問(wèn)團(tuán)組成，專(zhuān)注于Lentivirus及AAV載體技術(shù)進(jìn)行體內(nèi)基因治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新企業(yè)。團(tuán)隊(duì)的兩大病毒遞送平臺(tái)技術(shù)由目前使用最多的AAV病毒載體平臺(tái)以及全方位設(shè)計(jì)的慢病毒載體平臺(tái)構(gòu)成。可充分支持呼吸系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)病基因治療開(kāi)發(fā)。目前團(tuán)隊(duì)已經(jīng)推動(dòng)多條體內(nèi)基因治療管線(xiàn)。

  此外，藥融云數(shù)據(jù)(www.pharnex cloud.com)顯示：信達(dá)生物、百濟(jì)神州、恒瑞醫(yī)藥、人福醫(yī)藥、信立泰等等許多頭部藥企布局本領(lǐng)域;此外，星明優(yōu)健(UgeneX Therapeutics)、康璟生物(AccuGen)、ASCTx、北海康成、NeuExcell Therapeutics、勁威生物、華大吉諾因、康霖生物、華藥康明、荷塘生華、艾維基因、昂拓生物、微光基因、齊和生科、愛(ài)芮科、繼景生物、吉脈基因等等初創(chuàng)公司亦在探索基因治療與基因編輯治療。(注：部分mRNA/DNA/siRNA/溶瘤病毒/細(xì)胞治療相關(guān)藥物開(kāi)發(fā)企業(yè)暫未列;篇幅有限，本文內(nèi)不一一介紹。)